Est-ce que la maladie de Vaquez est un cancer ?

Comme indiqué dans Guru Focus, la société de biotechnologie Protagonist Therapeutics a annoncé les progrès de son étude de phase 2 sur le PTG-300 pour traiter les patients atteints de polyglobulie vaquez rare. Le Dr Samuel Saks a déclaré : « Bien qu’un suivi supplémentaire et des données sur les patients soient nécessaires pour confirmer la continuité de la forte réponse clinique observée jusqu’à présent, nous pensons que cette étude fournit une justification convaincante pour lancer la planification d’un programme clé sur la polyglobulie. »

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syndrome de Vaquez

Résultats de l’étude de phase 2 La polycythémie vaquez (également connue sous le nom de polycythémie vraie ou PV) est un cancer du sang rare qui se développe lentement au fil du temps. Cette maladie se caractérise par la surproduction de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes par la moelle osseuse d’un patient, ce qui entraîne une trop grande épaisseur du sang. Le sang peut coaguler ou devenir épais crises cardiaques, accidents vasculaires cérébraux ou saignements. Bien que certains patients puissent ressentir cette affection sans symptômes, d’autres éprouvent des maux de tête, une faiblesse, des étourdissements, des démangeaisons (surtout après avoir touché de l’eau chaude), des douleurs articulaires, des sueurs, une vision double, des douleurs abdominales, un essoufflement et une numération globulaire anormale. On pense que la maladie est d’origine génétique et qu’elle est causée par un gène JAK2 défectueux. Actuellement, les patients sont souvent traités par phlébotomie, qui consiste à prélever du sang chez les patients pour réduire le volume sanguin et prévenir la formation de caillots sanguins. D’autres traitements incluent l’aspirine, les antihistaminiques et les médicaments pour réduire la numération globulaire.

Dans l’étude de phase 2, six patients ont reçu la posologie du protocole, qui consistait en des doses individualisées de PTG-300 entre 10 et 80 mg pendant une période allant jusqu’à sept mois. L’administration a été bien tolérée par les patients et personne n’a cessé de le recevoir volontairement. Le Dr Saks a expliqué que le traitement réduirait les globules rouges polyglobuliques en réduisant le fer qui produit les globules rouges. Comme le traitement a fonctionné comme prévu, le médicament a éliminé le besoin de phlébotomie, l’option thérapeutique actuelle. Le succès est encourageant et laisse la version d’essai ouverte à l’enregistrement.

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« À court terme, nous étendons l’étude actuelle pour inclure davantage de patients alors que la société se concentre sur ces résultats encourageants. Nous organiserons également une réunion de planification scientifique avec les principaux leaders dans le domaine des néoplasmes myéloprolifératifs et travaillerons avec les représentants des patients pour discuter des points critiques et des études futures sur la polyglobulie. Notre objectif avec ces études est de travailler auprès des grandes populations de patients qui sont touchées par ce nouveau produit non cytoréducteur le traitement pourrait en bénéficier. » – Dr. Saks

Des résultats récents montrent que les patients peuvent éviter la phlébotomie, qui provoque d’autres effets secondaires nocifs tels qu’une carence en fer et un taux d’hématocrite élevé, ce qui augmente le risque d’accident vasculaire cérébral et de crise cardiaque lorsqu’ils prennent du PTG-300. De plus, le nouveau traitement peut être auto-administré chaque semaine, ce qui pourrait représenter un changement significatif pour les patients qui peuvent désormais éviter de nombreuses visites chez le médecin. L’étude continuera de croître et devrait inclure 50 patients au cours de la prochaine phase.

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